Opis badania:
Badanie będzie 9-miesięcznym, wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie zaślepionym, interwencyjnym badaniem III fazy, którego celem będzie ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania doustnego budesonidu o przedłużonym okresie uwalniania u dzieci z pierwotną nefropatią IgA. Do I fazy badania (scriningu) zostanie włączonych 150 pacjentów , u których na podstawie biopsji nerki zostanie rozpoznana nefropatia IgA i spełnią kryteria włączenia. Scrining będzie trwał 12 tygodni i obejmował 1 wizytę włączającą i 2 wizyty obserwacyjne. Następnie w trakcie trzydniowej hospitalizacji połączonej z randomizacją rozpocznie się faza II -interwencji, polegająca na podaniu badanego leku lub prednizonu lub placebo. Wszyscy pacjenci w czasie trwania całego badania będą otrzymywać inhibitor konwertazy angiotensyny (ACEI). Faza II będzie trwała 24 tygodnie i obejmie 120 pacjentów W trakcie fazy II zaplanowano 4 wizyty obserwacyjne i dwie 3-dniowe hospitalizacje: jedną rozpoczynającą fazę II i drugą, na zakończenie badania. W trakcie hospitalizacji oraz w trakcie każdej z wizyt kontrolnych u pacjenta będzie wykonane badanie przedmiotowe z oceną masy ciała wzrostu i pomiarem ciśnienia tętniczego krwi oraz, zgodnie z harmonogramem, będą wykonywane badania moczu oraz badania krwi i badania obrazowe, mające na celu ocenę skuteczności leczenia i występujące objawy niepożądane. Dodatkowo zostaną wykonane badania genetyczne (GWAS), markery oceniające progresję choroby, a także badania określające zmiany mikrobioty jamy ustnej w trakcie steroidoterapii ( 2-krotne badanie na początku i na zakończenie fazy II badania) oraz przeprowadzone testy oceniające jakość życia pacjentów. Na wizycie randomizacyjnej zostaną ponadto pobrane próbki krwi do biobankowania.
Cele badania:
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania doustnego budesonidu o przedłużonym okresie uwalniania u dzieci z pierwotną nefropatią IgA. Cele pierwszorzędowe to: 1) Udowodnienie, że Budesonid DR w połączeniu z ACEI jest skuteczniejszy niż terapia standardowa ACEI w obniżeniu białkomoczu, 2) Ocena, czy leczenie Budesonidem DR jest nie gorsze niż leczenie Prednizonem w obniżaniu białkomoczu w badanej populacji.
Grupa badania:
Populację docelową stanowić będzie 120 dzieci w wieku 8-17 lat, pozostających pod opieką ośrodków nefrologii dziecięcej w Polsce, z rozpoznaną na podstawie biopsji nerki nefropatią IgA, w leczeniu których do momentu włączenia do badania nie stosowano leczenia bądź stosowano jedynie leki z grupy inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACEI) lub blokery receptora angiotensynowego typu I (ARB)